Každý deň prežívala tak, ako by bol jej posledný. Nový liek na cystickú fibrózu jej dal druhú šancu na život

Hailey Mannová dostala druhú šancu na život vďaka inovatívnej liečbe. Zdroj: BBC Hailey Mannová dostala druhú šancu na život vďaka inovatívnej liečbe. Zdroj: BBC

Nový liek dáva pacientom s cystickou fibrózou nádej na lepší život. Svedčí o tom aj prípad 25-ročnej Škótky Hailey Mannovej, ktorá pred rokom začala s inovatívnou liečbou na cystickú fibrózu. Liečivo v tom čase ešte nebolo povolené, lebo schválenie jeho licencie sa vzhľadom na pandémiu oddialilo. Pred liečbou sa jej zdravotný stav natoľko zhoršil, že jej odborníci odporučili, aby sa pripravila na koniec. Nakoniec jej liek zachránil život. Mladá žena vraví, že dovtedy len prežívala, až teraz naozaj žije. O jej príbehu informoval spravodajský portál BBC.

Po dlhom čakaní na schválenie liečby prišli „slzy radosti“. Kozmetická terapeutka Hailey Mannová hovorí, že liečba jej úplne zmenila život a konečne môže žiť naplno. Ako uviedla, s farmaceutickou spoločnosťou, ktorá vyrába liek Kaftrio, bola uzavretá dohoda, aby jej bol liek vydaný na užívanie z tzv. „súcitných dôvodov“. Schválenie licencie na liek v Škótsku bolo totiž najskôr kvôli pandémii Covid-19 odložené, až neskôr povolili jeho používanie.

Európska agentúra pre lieky (EMA) umožňuje používať “nepovolený liek”, ktorý ešte nebol licencovaný v rámci tzv. programov súcitného použitia (compassionate use programmes). Ide o liečebnú možnosť, kedy môžu byť vyvíjané produkty za prísnych podmienok dostupné skupinám pacientov, ktorí majú ochorenie bez uspokojivej autorizovanej terapie a ktorí sa nemôžu zúčastniť klinických skúšok. „Bol to rok ako na horskej dráhe, ale oveľa lepší, než tie predtým. Všetko sa zmenilo o 360 stupňov,“ povedala Hailey pre BBC Scotland a dodala: „Mám množstvo energie. Venujem sa rôznym aktivitám. Pred Kaftriom som len jestvovala, ale teraz aj žijem. Je to úplne iný život. Mám pocit, že som dostala druhú šancu na život.

Tieto slová potvrdzuje tým, že sa každý deň snaží urobiť niečo, aby deň skutočne naplno využila. „Pretože nikdy neviete, čo vás čaká za rohom,“ vysvetľuje a dodáva: „aj napriek pandémii som toho v minulom roku dokázala omnoho viac. Rozdiel je neskutočný! Som späť v práci, aj keď pracujem z domu, ale svoju prácu zbožňujem. Do toho sa snažím robiť neustále nejaké veci. Aj keď len maličkosti, ako napríklad ísť do parku so svojou malou sestrou. Takéto drobnosťami som predtým nebola schopná urobiť.“

Hailey Mann
Hailey Mannová minulý rok, keď bol jej zdravotný stav veľmi vážny. Zdroj: BBC

Hailey konečne dokáže prejsť hore a dolu po schodoch, ktoré boli predtým pre ňu ako výstup na horu. Najviac si pochvaľuje, že pri tom nepotrebuje kyslíkový prístroj a navyše nemusí byť závislá na nikoho pomoci. “Je to úplný obrat. Mám pocit, že minulý rok, keď som bola tak veľmi chorá, všetko bolo ako v hmle. Nebola som sama sebou. Obvykle som plná energie, aktívna a pozitívne naladená. Minulý rok bol však náročný a takmer som stratila všetky tieto vlastnosti. Teraz som sa konečne vrátila k svojmu starému ja, ” úprimne priznáva.

Hailey zostala v kontakte s lekárskym tímom a je neustále pod ich dohľadom. Všetci sú nadšení z jej úžasného pokroku. Funkcia pľúc mladej ženy sa zvyšuje a stabilizuje. „Pre istotu ma stále sledujú, čiže ak by nastali nejaké problémy, tak vedia, kto som a kde sa nachádzam, ale zatiaľ som spokojná s tým, ako to je,“ povedala. „Snažím sa žiť každý deň tak, ako keby bol môj posledný. Dúfam, že pôjdeme s rodinou na výlet do Mexika,“ dodáva Hailey, ktorá sníva, že sa dostane na dovolenku do Mexika aj so svojou rodinou.

Hailey Mann
Hailey vďaka liečbe nepotrebuje kyslík a bez pomoci zvládne aj chôdzu po schodoch. Zdroj: BBC

Cystická fibróza

Cystická fibróza je autozomálne recesívne dedičné ochorenie, ktoré vzniká mutáciou génu pre CFTR na dlhom ramienku 7. chromozómu. Výsledkom je chronické poškodenie pľúc, pankreasu a ďalších orgánov. Patrí k najčastejším dedičným chorobám v Strednej Európe. Na Slovensku sa ročne narodí asi 15 – 20 detí s týmto nevyliečiteľným ochorením.